目前，全世界的许多医疗中心、大学医院及研究所都在开展有关白血病起因、诊断和治疗的研究。
　（1）遗传基因
　　科学家在了解DNA的转变会导致淋巴细胞和骨髓干细胞发展成白血病这一点上正在取得重大进展。对经常发生在白血病中的基因错位的进一步了解，可以使我们更清楚：为什么这些细胞的生长会失去控制，以及为什么它们没有发育成参与正常活动的成熟细胞。这些知识都可用于发展基因治疗。基因治疗用正常DNA取代癌细胞的异常DNA，从而恢复对细胞生长的正常控制。
　　通过对白血病的DNA转变的研究，医生已能使用高精度的测试方法用于检查这种疾病。例如，聚合酶连锁反应就能通过白血球的基因错位或重整来鉴别它们。这种检查方法可以从一百万个正常细胞中发现一个肿瘤细胞。它可用于考察治疗方法消灭白血病的彻底程度，从而决定需不需要进一步的治疗。

　（2）临床试验
　　几个重要的问题正在进行临床试验，其中包括：
　　　· 为什么30%的患急性淋巴细胞性白血病（ALL）的儿童会旧病复发，以及怎样预防？
　　　· 有无灵敏度更高的预兆因子可用来鉴别需要进一步强化治疗的儿童？
　　　· 能否增强化疗来更为有效地治疗急性髓细胞性白血病细胞，以及用生长因子来帮助恢复小孩正常的骨髓活动？
　　　· 抵抗急性髓细胞性白血病的化疗药物会反转吗？
　　　· 有没有用于治疗白血病更好的药物？
　　　· 药物、毒素或放射能否通过抗体的作用，只专门针对白血病细胞？抗体用来挑选出白血病，然后用药物、毒素或放射加以破坏。
　　　· 能否自然产生“生物反应修正剂”来帮助身体的免疫系统抵抗白血病细胞？
　　　· 第9条和第22条染色体发生错位的小孩的治愈前景如何？带有这种特定错位白血病细胞的儿童痊愈率很低。
　　目前，一种专门用于杀死这种错位细胞的药物正在进行临床试验。